成長ホルモン治療の臨床的適応

Clinical Indications for Growth Hormone Therapy.

抄録

成長ホルモン（GH）は、もともとホルモンの欠乏を補うために用いられる注射薬ですが、内因性のGH産生が維持されていても成長や成人身長が低下する可能性のある疾患の治療へと拡大しています。米国では、食品医薬品局（FDA）が承認した小児用GH療法の適応症は8つあります。GH 欠損症、プラダーウィリー症候群、妊娠低年齢児（SGA）、特発性低身長症、ターナー症候群、SHOX 遺伝子ハプロイン不全症、ヌーナン症候群、慢性腎不全である。これらの各適応症における成長パターンとGH治療の効果を特徴づける。また、小児内分泌学者への紹介を正当化する成長のパターンや、安全性の最新情報についてもレビューしています。この総説は、低身長患者の初期評価と管理、および GH 治療の適応について、医師を指導することを目的としています。

Growth hormone (GH) is an injectable medication originally used to replace the deficiency of the hormone, but has expanded to treating conditions that may reduce growth and adult height even when the body maintains endogenous GH production. In the United States, there are 8 Food and Drug Administration (FDA)-approved indications for pediatric GH therapy: GH deficiency, Prader-Willi Syndrome, small for gestational age (SGA) without catch-up growth, idiopathic short stature, Turner syndrome, SHOX gene haploinsufficiency, Noonan Syndrome, and chronic renal insufficiency. We characterize the growth patterns and effects of GH treatment in each of these indications. We also review patterns of growth that warrant referral to a pediatric endocrinologist, as well as safety updates. This review is intended to guide practitioners on the initial evaluation and management of patients with short stature, and the indications for GH therapy.