不完全反復2値データのための一般的な抽出、入力、感度分析の方法

A general method for elicitation, imputation, and sensitivity analysis for incomplete repeated binary data.

• Daniel Tompsett
• Stephen Sutton
• Shaun R Seaman
• Ian R White

抄録

我々は、不完全反復2値データのアウトカムデータにおける無作為に欠落した状態からのもっともらしい逸脱に対する感度を評価するための感度分析を実行する方法を開発し、実証する。我々は、各不完全変数に対して1つ以上の感度パラメータ(SP)を含むnot at random完全条件付き仕様のフレームワークで多重入力を使用する。SPに関する専門家の意見を得るためにオンラインでの質問票の使用が実証され、最高先行密度領域がSPの信頼性のある領域を表示するために意見プール法と一緒に使用されている。対照群と介入群の非回答者がMARSからの乖離が異なる場合、実質的な結論は欠落時無作為仮定（MAR）からの乖離に対してはるかに敏感になることを実証し、専門家意見におけるアーム別のSPの相関が特に重要であることを示す。我々は、これらの方法をiQuit in Practiceの禁煙試験で説明しています。8週目と6ヵ月目の禁煙転帰に対する介入の効果についての結論は、MARからの逸脱に対しては広く鈍感であり、2つの試験群における非反応者間の行動の差が専門家の意見が現実的であると判断するよりも大きい場合にのみ、結論が有意に影響を受けることが示された。

We develop and demonstrate methods to perform sensitivity analyses to assess sensitivity to plausible departures from missing at random in incomplete repeated binary outcome data. We use multiple imputation in the not at random fully conditional specification framework, which includes one or more sensitivity parameters (SPs) for each incomplete variable. The use of an online elicitation questionnaire is demonstrated to obtain expert opinion on the SPs, and highest prior density regions are used alongside opinion pooling methods to display credible regions for SPs. We demonstrate that substantive conclusions can be far more sensitive to departures from the missing at random assumption (MAR) when control and intervention nonresponders depart from MAR differently, and show that the correlation of arm specific SPs in expert opinion is particularly important. We illustrate these methods on the iQuit in Practice smoking cessation trial, which compared the impact of a tailored text messaging system versus standard care on smoking cessation. We show that conclusions about the effect of intervention on smoking cessation outcomes at 8 week and 6 months are broadly insensitive to departures from MAR, with conclusions significantly affected only when the differences in behavior between the nonresponders in the two trial arms is larger than expert opinion judges to be realistic.

© 2020 The Authors. Statistics in Medicine published by John Wiley & Sons, Ltd.