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小児-AYA 診断基準と重症度分類を用いた副鼻腔閉塞性症候群の検出の改善
Improved detection of sinusoidal obstructive syndrome using pediatric-AYA diagnostic criteria and severity grading.
PMID: 32665674 DOI: 10.1038/s41409-020-00998-w.
抄録
小児および青年期の若年成人（AYA）患者における副鼻腔閉塞性症候群（SOS）の新しい診断基準と重症度分類が、最近、国際的なコンセンサスによって承認された。これらが米国でどの程度採用されているかは不明である。我々は、米国の大規模な学術センターで治療を受けた患者を対象に、これらの基準をレトロスペクティブに適用することで、潜在的な影響を評価しようとした。これは、2009 年 7 月から 2019 年までの間に造血細胞移植（HCT）を受けた小児-AYA 患者を対象とした単一施設のレトロスペクティブ研究である。SOS の発生率は、歴史的なボルチモアおよびシアトルの診断基準を用いて評価し、欧州血液・骨髄移植学会の小児疾患ワーキングパーティが提唱するより最近のガイドライン（pEBMT）と比較した。226人の患者のうち、pEBMTの診断基準の適用は、修正シアトル基準（12.3％）およびボルチモア基準（6.6％）と比較して、それぞれSOSの発生率（15.9％）および診断までの期間（2.5～3日）の短縮と関連していた。pEBMT基準は感度が高く特異性が高かった。難治性血小板減少症は診断時に75％の患者に認められた。SOSを発症した患者の約61％は診断時に無症候性であったが、大多数（94.4％）はSOSの進行に伴って高ビリルビン血症を発症し、中央値で4日（1～57日）であった。pEBMT基準を適用することで、確定治療の適応が3日早くなった可能性がある。SOSの適時診断と確定治療の実施は、転帰の改善と関連している。プロスペクティブ研究では、pEBMT基準を用いてSOSの危険因子と自然経過をよりよく特徴づけることができるかもしれない。
New diagnostic criteria and severity grading for sinusoidal obstructive syndrome (SOS) among pediatric and adolescent young adult (AYA) patients have been recently endorsed by international consensus. The extent to which these have been adopted in the US remains unclear. We sought to assess the potential impact via retrospective application of these criteria among patients treated at a large academic center in the United States. This is a single center retrospective study of pediatric-AYA patients who underwent hematopoietic cell transplantation (HCT) between July 2009 and 2019. The incidence of SOS was assessed using historic Baltimore and Seattle diagnostic criteria and compared with more recent guidelines (pEBMT) as proposed by the Paediatric Diseases Working Party of the European Society for Blood and Marrow Transplantation. Among 226 patients, application of the pEBMT diagnostic criteria was associated with a higher incidence (15.9%) and earlier time to diagnosis of SOS (by 2.5-3 days) compared with the modified Seattle (12.3%), and Baltimore (6.6%) criteria, respectively. The pEBMT criteria were sensitive and highly specific. Refractory thrombocytopenia was present in 75% of patients at diagnosis. Approximately 61% of patients with SOS were anicteric at diagnosis, though the majority (94.4%) developed hyperbilirubinemia as SOS progressed over a median time of 4 (1-57) days. Application of pEBMT criteria may have resulted in earlier indication for definitive treatment by 3 days. Timely diagnosis and administration of definitive treatment of SOS has been associated with improved outcomes. Prospective studies may better characterize the risk factors and natural course of SOS using pEBMT criteria.