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神経障害の症状と変化．遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスに対するイノテルセン治療
Neuropathy Symptom and Change: Inotersen Treatment of Hereditary Transthyretin Amyloidosis.
PMID: 32654156 DOI: 10.1002/mus.27023.
抄録
はじめに:
遺伝性トランスチレチン媒介アミロイドーシス（hATTR）は、進行性の多神経症を含む多系統の機能障害として現れる。アンチセンスオリゴヌクレオチドであるイノテルセンは、重要な試験である NEURO-TTR 試験（NCT01737398）において、hATTR 患者の神経障害の経過を改善した。イノテルセンが症状および患者の神経障害体験に与える影響を決定するために、神経障害の症状と変化（NSC）スコアのポストホック分析を行った。
INTRODUCTION: Hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR) manifests as multisystem dysfunction, including progressive polyneuropathy. Inotersen, an antisense oligonucleotide, improved the course of neuropathic impairment in patients with hATTR in the pivotal NEURO-TTR study (NCT01737398). To determine inotersen's impact on symptoms and patients' neuropathy experience, we performed a post hoc analysis of the Neuropathy Symptoms and Change (NSC) score.
方法:
ステージ1/2のhATTR患者は、週1回のイノテルセン皮下投与とプラセボ投与に無作為に割り付けられ、65週間投与された。NSCスコアはベースライン、35週目、66週目に評価された。
METHODS: Stage 1/2 hATTR patients were randomized to receive weekly subcutaneous inotersen or placebo for 65 weeks. NSC score was assessed at baseline, 35, and 66 weeks.
結果:
66週目の時点で、イノテルセン投与群では、NSC合計スコア、筋力低下、感覚、疼痛、自律神経症状のサブドメイン、および様々な個別項目において、プラセボ投与群では症状の安定化と悪化が認められました。
RESULTS: At 66 weeks, inotersen-treated patients experienced symptom stabilization versus worsening in patients receiving placebo in NSC total score; the subdomains of muscle weakness, sensory, pain, and autonomic symptoms; and for various individual items.
DISCUSSION:
イノテルセン治療は、NSCスコアに基づいたhATTR患者の自律神経症状を含む神経症状を安定化させたものであり、臨床現場での神経症状の進行度や患者の神経症状体験を評価する上で有効であると考えられる。この記事は著作権で保護されています。すべての権利を保有しています。
DISCUSSION: Inotersen treatment stabilized neuropathy symptoms, including autonomic symptoms, in patients with hATTR based on the NSC score, which may be an effective assessment of neuropathy progression and patients' neuropathy experience in clinical practice. This article is protected by copyright. All rights reserved.
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