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特発性肺線維症（L-IPF）質問票の開発と初期検証分析
Development and Initial Validation Analyses of the Living with Idiopathic Pulmonary Fibrosis (L-IPF) Questionnaire.
PMID: 32634038 DOI: 10.1164/rccm.202002-0415OC.
抄録
ラショナル:
特発性肺線維症（IPF）に対するいくつかの新薬が開発されている。これらの新薬が患者にとって最も重要な転帰において患者に有益であるかどうかを評価するためのツールが必要とされている。健康関連QOL（HRQL）はそのような転帰の一つである。HRQLは多くの要因に影響されますが、症状とその影響は2つの強力な推進要因となります。
RATIONALE: Several new drugs for idiopathic pulmonary fibrosis (IPF) are in development. Tools are needed to assess whether these drugs benefit patients on outcomes that matter most to them. Health-related quality of life (HRQL) is one such outcome. It is influenced by many factors, but symptoms and their impacts are two strong drivers.
目的:
IPF患者に特化して、症状、疾患の影響、およびHRQLを評価するための質問票を開発すること。
OBJECTIVES: To develop a questionnaire to assess symptoms, disease impacts and HRQL specifically for patients with IPF.
方法:
米国食品医薬品局（FDA）の医薬品開発ツール適格化プロセスを経て、フォーカスグループ、コンセプト抽出、認知的デブリーフィングインタビューを実施し、44項目からなる試験的質問票を作成しました。また、紙とペンで作成したパイロットアンケートは、同等の電子版に移行し、14日間のフィールドテストを実施した。回答データは、探索的因子分析、項目反応理論モデルを用いた項目校正、テスト・レットテストの信頼性、妥当性試験を含む心理測定試験を受けた。
METHODS: Working with the U.S. Food and Drug Administration through the Drug Development Tool Qualification process, focus groups, concept elicitation and cognitive debriefing interviews were conducted to inform the development of a 44-item pilot questionnaire. The pilot paper-and-pen questionnaire was migrated to an equivalent electronic version and field tested in a 14-day study. Response data were subjected to psychometric testing, including exploratory factor analysis, item calibration using item response theory models, test-retest reliability, and validity testing.
測定と主な結果:
125人のIPF患者（男性62.4％）が縦断的研究を終了した。コホートの平均年齢（±SD）は69±7.60歳であり、平均予測強制生命力（FVC%）は71％±20.0であった。因子分析および項目分析の結果、35項目が残っており、これらはL-IPF（Living with IPF）質問票の2つのモジュール（Symptoms and Impacts）を構成している。L-IPFは5つの尺度からなり、同時に収集されたFVC%との相関やIPFの重症度が異なる患者を識別する能力など、良好な心理測定特性を示している。
MEASUREMENTS AND MAIN RESULTS: 125 patients with IPF (62.4% men) completed the longitudinal study. The mean (±SD) age of the cohort was 69±7.60 years, and the mean percent predicted forced vital capacity (FVC%) was 71%±20.0. After factor and item analyses, 35 items were retained, and these comprise the two modules (Symptoms and Impacts) of the Living with IPF (L-IPF) questionnaire. The L-IPF yields five scales demonstrating good psychometric properties, including correlation with concurrently-collected FVC% and the ability to discriminate between patients with differing levels of IPF severity.
結論:
L-IPF は，特発性肺線維症患者の症状，疾患の影響，HRQL を評価する新しい質問票である．
CONCLUSIONS: The L-IPF is a new questionnaire that assesses symptoms, disease impacts and HRQL in patients with IPF.