劣性スターガルト病の転帰指標としての網膜光感度

Retinal light sensitivity as outcome measure in recessive Stargardt disease.

• Maximilian Pfau
• Frank G Holz
• Philipp L Müller

抄録

背景/目的:

スターガルト病（STGD1）における臨床試験のエンドポイントとして、眼底制御ペリメトリ（FCP、「マイクロペリメトリ」とも呼ばれる）で得られたメソスコピック光感度測定の適用性を評価すること。

BACKGROUND/AIMS: To evaluate the applicability of mesopic light sensitivity measurements obtained by fundus-controlled perimetry (FCP, also termed 'microperimetry') as clinical trial endpoint in Stargardt disease (STGD1).

方法:

このレトロスペクティブな単中心コホート研究では、STGD1患者136人（年齢37.1歳）の271眼と健常対照54人（年齢41.0歳）の87眼を対象に、50種類の刺激（無彩色、400～800nm）のパターンを用いたメソスコピックFCPを実施した。MAIA装置（CenterVue、イタリア）を用いたメソスコピックFCP検査の同時有効性、再検査のばらつきとその決定要因、および経時的な感度低下の進行を混合モデル解析を用いて検討した。主な結果は、患者の人口統計学的特徴、機能的特徴、画像特性に依存した点方向の平均感度低下、セッション内再現性の95％係数、および経時的な点方向の感度低下であった。

METHODS: In this retrospective, monocentre cohort study, 271 eyes of 136 patients (age, 37.1 years) with STGD1 and 87 eyes of 54 healthy controls (age, 41.0 years) underwent mesopic FCP, using a pattern of 50 stimuli (achromatic, 400-800 nm) centred on the fovea. The concurrent validity of mesopic FCP testing using the MAIA device (CenterVue, Italy), the retest variability and its determinants, and the progression of sensitivity loss over time were investigated using mixed-model analyses. The main outcomes were the average pointwise sensitivity loss in dependence of patients' demographic, functional and imaging characteristics, the intrasession 95% coefficient of repeatability, and the pointwise sensitivity loss over time.

結果:

点ごとの感度低下は、水平方向の子午線に沿って平均して13.88dB（推定値（95％CI））（12.55～15.21）であり、電気生理学的サブグループ、小葉切除の有無、ベスト補正された視力、および疾患期間と有意に関連していた。再現性の95％係数は12.15dB（10.78～13.38）であり、基礎となる平均感度と局所感度の傾きに依存して変化した。感度低下のグローバルな進行率は0.45dB/年（0.13～0.78）で、中央部と内側のETDRSサブフィールドでは末梢部よりも高かった。

RESULTS: Pointwise sensitivity loss was on average (estimate (95% CI)) 13.88 dB (12.55 to 15.21) along the horizontal meridian and was significantly associated with the electrophysiological subgroup, presence/absence of foveal sparing, best-corrected visual acuity and disease duration. The 95% coefficient of repeatability was 12.15 dB (10.78 to 13.38) and varied in dependence of the underlying mean sensitivity and local sensitivity slope. The global progression rate for the sensitivity loss was 0.45 dB/year (0.13 to 0.78) and was higher for the central and inner ETDRS subfields compared with more peripheral regions.

結論:

FCPで測定されたメソスコピック光感度は信頼性が高く、機能的変化の影響を受けやすい。FCPは、STGD1患者における自然歴研究および将来の介入研究の両方において、臨床的転帰の可能性を構成するものである。

CONCLUSIONS: Mesopic light sensitivity measured by FCP is reliable and susceptible for functional changes. It constitutes a potential clinical outcome for both natural history studies as well as future interventional studies in patients with STGD1.

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