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ファブリー病における妊娠中のアガルシダーゼベータによる安全で成功した治療法
Safe and Successful Treatment With Agalsidase Beta During Pregnancy in Fabry Disease.
PMID: 26338166
抄録
ファブリー病は、α-ガラクトシダーゼAの欠損によるX連鎖性ライソゾーム蓄積障害で、ほとんどの組織に糖脂質が蓄積され、腎臓、心臓、脳血管系に生命を脅かす結果をもたらします。酵素補充療法には、アガルシダーゼアルファとアガルシダーゼベータの2種類の製剤があります。酵素補充療法は、診断が確定するとすぐに開始されますが、妊娠中の安全性に関する文献上のデータはありません。ここでは、妊娠中にアガルシダーゼβの投与を受けた2名のファブリー病患者を紹介します。妊娠中の酵素補充療法に関するデータは、症例報告に限られているので、この報告は重要である。
Fabry disease, an X-linked lysosomal storage disorder, is caused by α-galactosidase A deficiency and leads to accumulation of glycospinhgolipids in most tissues, with life-theratening consequences in the kidney, heart, and cerebrovascular system. Enzyme replacement therapy is available as 2 different preparations: agalsidase alfa and agalsidase beta. Enzyme replacement therapy is started as soon as the diagnosis is confirmed, but there is no data available in the literature about its safety during preganacy. Herein, we described 2 patients with Fabry disease who received agalsidase beta during their pregnancy. This report is important as the data about enzyme replacement therapy during pregnancy is restricted with case reports.