全身性エリテマトーデスにおける患者報告アウトカムに対するベリムマブの影響：臨床試験と実世界のエビデンスからの洞察

Impact of Belimumab on Patient-Reported Outcomes in Systemic Lupus Erythematosus: Insights from Clinical Trials and Real-World Evidence.

抄録

全身性エリテマトーデス（SLE）は、慢性的な自己免疫疾患であり、炎症活動の再発-再燃パターンを特徴とし、各再発は患者の経過に有害な影響を及ぼす不可逆的な末端臓器障害の原因となり、罹患率を高め、生命期間を短縮させる。他のいくつかの人口統計学的、社会経済的、生活様式の要因とともに、高い炎症活性と蓄積された臓器障害は、身体的、精神的、心理社会的側面において健康関連QOL（HRQoL）の悪化と結びついている。SLEの治療は、過去数十年の間に大幅に改善されました。これは、技術革新により、よりターゲットを絞った薬剤開発が進んだためです。2011年、B細胞活性化因子（BAFF）に特異的に結合するモノクローナル抗体belimumabがSLEの治療薬として半世紀以上ぶりに承認され、史上初のSLEの生物学的製剤として登場したことは、SLEの薬剤開発において画期的でした。ベリムマブの有効性と良好な安全性プロファイルは、いくつかの臨床試験や観察研究において実証されています。ここでは、文献をレビューし、23の研究に基づき、SLE患者さんのHRQoLに対するbelimumabの影響について要約を示す。ベリムマブは、HRQoLの身体的側面と疲労において臨床的に重要な改善をもたらすことが示されており、後者はSLE患者さんにおいて一般的で主要な訴えである。SLEの患者さんは全体的に、HRQoLの精神的側面と比較して身体的側面でbelimumabの恩恵をより多く受けています。しかし、ベリムマブによる治療で臨床的・免疫学的特徴が改善したにもかかわらず、かなりの割合の患者さんがHRQoLを満足に感じられないままであることがわかります。最後に、我々のレビューから、研究および臨床の両方において、患者報告によるアウトカム測定の最適化が急務であることが明らかになった。

Systemic lupus erythematosus (SLE) is a chronic, autoimmune disease, characterised by a relapsing-remitting pattern of inflammatory activity, with each relapse contributing to irreversible end-organ damage with detrimental effects on patients' course, adding up to morbidity burden and shortening life-length. Along with several other demographic, socioeconomic, and life-style factors, high inflammatory activity and accrued organ damage have been coupled with adverse health-related quality of life (HRQoL) within physical, mental, and psychosocial aspects. The management of SLE has improved substantially during the last decades, owing to a technological explosion that has advanced drug development towards more targeted options. Being the first drug to be approved for SLE in more than half a century and the first in history biological agent for SLE, the introduction in 2011 of the monoclonal antibody belimumab that specifically binds to the soluble counterpart of B cell activating factor (BAFF) was a breakthrough in SLE drug development. The efficacy and favourable safety profile of belimumab has been demonstrated across several clinical trials and observational studies. Herein, we reviewed the literature and provide a summary on the effects of belimumab on SLE patients' HRQoL based on 23 studies. Belimumab has been shown to induce clinically important improvements in physical aspects of HRQoL and in fatigue, the latter being a common and major complaint within the SLE population. People with SLE overall benefit more from belimumab within physical compared with mental aspects of HRQoL. However, despite improvements of clinical and immunological features upon therapy with belimumab, HRQoL perception remains unsatisfactory for a substantial percentage of the patients. Finally, our review made apparent an urgent need for optimisation of the use of patient-reported outcome measures, both in research and clinical practice.