症例報告難治性全身性硬化症に対する2回目の自家造血幹細胞移植が成功し、皮膚病変、肺機能、微小循環に好影響を与えた症例

Case report: A successful second autologous hematopoietic stem cell transplantation in refractory systemic sclerosis, with positive effect on skin involvement, pulmonary function and microcirculation.

抄録

背景:

全身性硬化症（SSc）は、皮膚や内臓の炎症、血管障害、線維化を特徴とする複雑な自己免疫疾患である。進行性SScに対する自家造血細胞移植（HCT）による治療は、全生存率と無イベント生存率を著しく改善したが、残念ながらHCT後の疾患進行が一部の患者さんで見られる。2回目のHCTの有効性と安全性に関するデータは乏しい。

BACKGROUND: Systemic sclerosis (SSc) is a complex autoimmune disease characterized by inflammation, vasculopathy and fibrosis of the skin and internal organs. Treatment with autologous hematopoietic cell transplantation (HCT) for progressive SSc has improved overall and event-free survival rates significantly, but unfortunately disease progression after HCT is seen in a subset of patients. Data on the efficacy and safety of second HCT is scarce.

症例:

初回 HCT から 5 年後に進行性疾患に対して 2 回目の HCT が成功した、びまん性皮膚 SSc と関連する間質性肺疾患（ILD）の患者を紹介します。初診時から現在までに行われた皮膚病変と肺病変の変化、および爪囲い顕微鏡検査（NCM）で観察された変化について説明する。

CASE: We present a patient with diffuse cutaneous SSc and associated interstitial lung disease (ILD) who successfully underwent a second HCT for progressive disease five years after a first HCT. We describe changes in skin involvement and pulmonary involvement as well as the changes observed in sequential nailfold microcapillaroscopy (NCM), performed from first presentation up to this moment.

結論:

本症例は、SSc難治例における2回目のHCTの有効性と安全性に関する現在の限られた文献に追加するものである。さらに、SScにおける微小血管障害の改善に対するHCTの可能性を概説している。

CONCLUSION: This case adds to the current limited literature on efficacy and safety of a second HCT in SSc refractory cases. Furthermore it outlines the potential of HCT on amelioration of microvasculopathy in SSc.