ジストニアに対する薬物療法の概要：過去10年間の進歩

An overview of the pharmacotherapeutics for dystonia: advances over the past decade.

抄録

はじめに:

ジストニアは3番目に多い運動障害であり、生活の質および仕事の生産性に影響を及ぼす。その病態は多様であり、多くの薬物療法が提案されている。局所性ジストニアに対する治療の中心はボツリヌス毒素である。経口薬物療法は通常、非特異的であり、眠気や嗜眠などの好ましくない副作用のリスクを伴います。ジストニアに対する理解が深まるにつれ、新たな薬物療法に対する確固たる臨床試験の必要性が高まっている。

INTRODUCTION: Dystonia is the third most common movement disorder, impacting quality of life and work productivity. Its pathogenesis is heterogeneous, and many pharmacotherapeutics have been suggested for its treatment. The mainstay of management for focal dystonia is botulinum toxin. Oral pharmacotherapeutics usually are nonspecific and associated with risk of unwanted side effects such as drowsiness and lethargy. There is tremendous need for robust clinical trials for new pharmacotherapeutics as we deepen our understanding of dystonia.

対象分野:

本総説は、2012年1月から2022年4月までのジストニアの薬物療法の進歩および研究に焦点を当てます。PubMedでの体系的なデータベース検索を行い、対象期間について検討した。

AREAS COVERED: This review will focus on the advances and research in the pharmacologic treatment of dystonia from January 2012 to April 2022. We performed a systematic database search on PubMed for the period mentioned.

専門家の見解:

ボツリヌス毒素は依然として焦点性ジストニア治療の主役であるが、より広範囲にジストニアが発現している患者の治療には不十分な場合がある。最も新しい治療法には，ダキシボツリヌムトキシンA，ジプラグルラント，オキシベートナトリウムが含まれる．ジストニアには、より効果的な治療法が必要です。それには、ジストニアのサブタイプ、病因、または特定の根本的な要因を標的とした新しい作用機序に基づく、個別の治療法を開発することが必要かもしれません。

EXPERT OPINION: Botulinum toxins remain the mainstay of focal dystonia treatment but may be insufficient for treatment of patients with more widespread dystonia manifestations. The most novel emerging therapies include daxibotulinumtoxinA, dipraglurant, and sodium oxybate. There is a strong clinical need for more effective therapeutic options in dystonia, which may involve the development of individualized treatment options based on dystonia subtype, etiology, or novel mechanisms of action that target specific underlying contributing features.