血友病治療が健康関連QOLに与える影響を検証する

Examining the impact of haemophilia treatment on health-related quality of life.

抄録

はじめに:

血友病は、特に重症の血友病患者にとって、健康関連QOL（HRQoL）に大きなSD影響を及ぼします。血友病のある側面がHRQoLにどのように影響するかは、十分に理解されていない。

INTRODUCTION: Haemophilia has substantial SD effects on health-related quality of life (HRQoL), particularly for people with severe haemophilia. How certain aspects of haemophilia influence HRQoL is not well understood.

目的:

重症血友病AまたはBの患者におけるHRQoLに影響を与える変数の予測モデルを開発すること。

AIM: To develop predictive models of variables influencing HRQoL in people with severe haemophilia A or B.

方法:

2015年のCHESS試験でEQ-5D-3Lの回答を提供した血友病AまたはBの514人のデータを使用した。治療は、常にオンデマンド（POD）、以前は予防薬で、オンデマンドレジメンに移行（SOD）、診断から予防薬（PX）、予防薬で以前はオンデマンド（PXOD）に分類された。対象関節は、主治医の報告による「慢性滑膜炎の部位」と定義した。HRQoLスコアに対する人口統計学的および臨床的共変量の影響を評価するため、回帰モデルを評価した。

METHODS: We used data from 514 participants with haemophilia A or B who provided EQ-5D-3L responses in the 2015 CHESS study. Treatment was categorized as always been on-demand (POD), previously on prophylaxis and moved to on-demand regimen (SOD), on prophylaxis from diagnosis (PX), and prophylaxis, previously on-demand (PXOD). Target joints were defined as 'locations of chronic synovitis' as reported by the treating physician. Regression models were evaluated to assess the impact of demographic and clinical covariates on HRQoL scores.

結果:

有意な共変量はモデル間で概ね一致しており、対象関節数、入院回数、PX以外の血友病治療レジメンは全て独立して推定EQ-5Dスコアに負の影響を及ぼした。治療アドヒアランスの高さ（高 vs 低／中）と予防治療レジメンの使用は推定EQ-5Dスコアに正の影響を及ぼした。標的関節はEQ-5Dスコアの0.04の減少と関連し、アドヒアランスが高い対低い/中程度は0.06の増加と関連した。PXOD、POD、SOD治療レジメンは、PXに対してそれぞれ0.07、0.09、0.08の予測スコアの減少と関連した。

RESULTS: Significant covariates were generally consistent across models, with number of target joints, number of hospital admissions, and any haemophilia treatment regimen other than PX all independently negatively impacting estimated EQ-5D score. Higher level of treatment adherence (high vs. low/medium) and use of a prophylaxis treatment regimen had positive effects on estimated EQ-5D scores. Target joints were associated with a 0.04 decrement in EQ-5D score, and high versus low/medium adherence was associated with a 0.06 increment. PXOD, POD, and SOD treatment regimens were associated with decrements in predicted scores of 0.07, 0.09, and 0.08, respectively, versus PX.

結論:

本研究は、血友病の治療がHRQoLに与える影響を推定するモデルを提供し、この生涯続く疾患に対する患者中心の転帰への相対的な影響を評価するのに役立つものである。

CONCLUSION: This study provides a model to estimate the impact of haemophilia interventions on HRQoL, to help assess the relative impact on patient-centric outcomes for this lifelong condition.