カスタムのPatient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)身体機能短縮形および腱鞘巨大細胞腫瘍における最悪の硬直度数値評価スケールの心理測定特性

Psychometric properties of a custom Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) physical function short form and worst stiffness numeric rating scale in tenosynovial giant cell tumors.

• Rebecca M Speck
• Xin Ye
• Nicholas M Bernthal
• Heather L Gelhorn

抄録

目的:

本研究の目的は、筋膜巨細胞腫瘍（TGCT）患者におけるPROMIS-身体機能（PF）および最悪の硬直度数値評価尺度（NRS）の心理測定特性を評価することであった。

PURPOSE: The purpose of this study was to evaluate the psychometric properties of the PROMIS-Physical Function (PF) and Worst Stiffness Numeric Rating Scale (NRS) among patients with tenosynovial giant cell tumors (TGCT).

方法:

カスタマイズされた下肢（LE）および上肢（UE）PROMIS-PFスケールとワーストスティフネスNRSの測定特性は、第3相ENLIVEN試験（n=120）のデータを用いて評価されました。アンカーおよび分布に基づく分析を用いて、経時的に有意な変化を示すレスポンダーの閾値を導き出した。Patient Global Rating of Concept (PGRC)-Physical FunctioningおよびPatient Global Impression of Change (PGIC)-Stiffnessがアンカーとなった。レスポンダビリティとレスポンダ閾値の解析は、ベースラインから25週目までの期間で行った。

METHODS: Measurement properties of the customized lower extremity (LE) and upper extremity (UE) PROMIS-PF scales and Worst Stiffness NRS were assessed using data from the Phase 3 ENLIVEN trial (n = 120). Anchor- and distribution-based analyses were utilized to derive a responder threshold for meaningful change over time. The Patient Global Rating of Concept (PGRC)-Physical Functioning and Patient Global Impression of Change (PGIC)-Stiffness served as anchors. Responsiveness and responder threshold analyses were from baseline to week 25.

結果:

PROMIS-PF LEおよびUEの内部整合性信頼性のCronbachのα値はそれぞれ0.93および0.91であった。テスト・レットテスト信頼性のクラス内相関係数は両尺度とも0.75以上であった。また、両尺度の収束妥当性は、Brief Pain InventoryおよびEQ-5Dとの中等度から強相関（≧0.30）によって支持された。痛みのレベルで層別化されたサブグループ間では、既知グループの妥当性が確立された（p<0.05）。応答性は、PGRC-Physical FunctioningとPGIC-Stiffnessの異なる変化レベル間の変化スコアを評価することで支持された（全体のF値<0.001）。レスポンダー定義分析の三角測量の結果、PROMIS-PFでは3以上、ワーストスティフネスNRSでは1以上のしきい値が得られました。

RESULTS: Cronbach's alpha values for internal consistency reliability were 0.93 and 0.91 for the PROMIS-PF LE and UE, respectively. Test-retest reliability intra-class correlation coefficients were > 0.75 for both instruments. Convergent validity for both instruments was supported by moderate to strong correlations (≥0.30) with the Brief Pain Inventory and EQ-5D. Known-groups validity was established between subgroups stratified by pain level (p < 0.05). Responsiveness was supported by evaluating change scores among different levels of change in PGRC-Physical Functioning and PGIC-Stiffness (overall F values < 0.001). Triangulation of responder definition analyses resulted in a threshold of ≥3 for the PROMIS-PF and ≥ 1 for the Worst Stiffness NRS.

結論:

本研究は、TGCTにおける患者報告アウトカム指標の心理測定特性を確立した最初の研究である。このエビデンスは、PROMIS-PFとワーストスティフネスNRSが良好な信頼性、妥当性、反応性を有していることを示しており、意味のある変化を解釈するための指針を提供している。

CONCLUSION: This study is the first to establish the psychometric properties of patient-reported outcome measures in TGCT. The evidence demonstrates that the PROMIS-PF and Worst Stiffness NRS have good reliability, validity, and responsiveness, and provides guidance for the interpretation of meaningful change.