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ベリムマブは、難治性自己免疫性肝炎に対するサードライン治療の選択肢として期待されています
Belimumab is a promising third-line treatment option for refractory autoimmune hepatitis.
PMID: 32671332 PMCID: PMC7340979. DOI: 10.1016/j.jhepr.2020.100123.
抄録
自己免疫性肝炎（AIH）は、免疫抑制に好反応を示す病因不明の疾患である。しかし、臨床では、標準的な治療で完全に奏効する患者は50％未満であるようです。AIH患者さんでは血清B細胞活性化因子（BAFF）値が上昇しており、疾患の病態に関与している可能性があります。BAFF阻害薬であるベリムマブは、他の自己免疫疾患においても有効性が確認されていることから、従来の治療では効果が得られなかった進行性AIH患者を対象に、第3選択の追加治療としての使用を検討した。
Background & Aims: Autoimmune hepatitis (AIH) is a disease of unknown aetiology with a favourable response to immunosuppression. However, in the clinic, it appears that <50% of patients achieve complete response on standard treatment. Serum B cell-activating factor (BAFF) levels are elevated in patients with AIH and are likely to contribute to disease pathogenesis. Given that belimumab, a BAFF inhibitor, has been shown to be effective in other autoimmune diseases, we investigated its use as a third-line add-on treatment option in patients with advanced AIH who did not respond to conventional treatment.
試験方法:
ここでは、診断時にAIH関連代償性肝硬変と診断された27歳女性と58歳男性の2例について、標準的な免疫抑制療法に抵抗性があり、ベリムマブによる3rd-line療法を追加投与されたことを初めて報告する。
Methods: Herein, we report for the first time two patients, a 27-year-old female and a 58-year-old male, both with AIH-related compensated cirrhosis at diagnosis, who were refractory to standard immunosuppressive therapies and received add-on third-line therapy with belimumab.
結果:
両患者様ともに、低用量コルチコステロイド投与中に完全寛解を達成し、寛解状態を維持しました。ベリムマブ投与に関連した副作用は認められませんでした。
Results: Both patients achieved a complete response and remained in remission while receiving low-dose corticosteroids. No adverse events related to belimumab and/or disease decompensation were observed.
結論:
これらの予備的知見は、ベリムマブがAIHおよび難治性・進行性肝関連線維症患者の治療選択肢として有望であることを示唆している。
Conclusions: These preliminary findings indicate belimumab as a promising treatment option for patients with AIH and refractory and advanced liver-related fibrosis.
概要:
自己免疫性肝炎（AIH）患者の中には、標準治療に難治性の患者も少なくなく、これらの患者では第三選択療法の選択肢が十分に確立されていないため、分解性肝硬変や肝細胞癌を発症する可能性が高いと考えられています。本症例では、従来の治療が奏効しなかった進行AIH患者に対して、B細胞活性化因子阻害剤であるベリムマブを用いた3次治療の追加療法が、代替的で有望な治療選択肢となり得ることを示した。
Lay summary: A small proportion of patients with autoimmune hepatitis (AIH) are refractory to standard treatments; these patients bear the highest probability of developing decompensated cirrhosis and hepatocellular carcinoma because third-line treatment options are not well established. In this case study, we showed that third-line add-on therapy with belimumab, a B cell-activating factor inhibitor, could be an alternative and promising treatment option in patients with advanced AIH who did not respond to conventional treatment.
© 2020 The Authors.