肢帯筋ジストロフィーの経過を改善するための細胞移植の役割：5 年間の縦断的研究

The role of cell transplantation in modifying the course of limb girdle muscular dystrophy: a longitudinal 5-year study.

• Alok Sharma
• Hemangi Sane
• Nandini Gokulchandran
• Sushant Gandhi
• Pradnya Bhovad
• Dipti Khopkar
• Amruta Paranjape
• Khushboo Bhagwanani
• Prerna Badhe

抄録

肢帯筋ジストロフィー（LGMD）は、進行性の変性疾患であり、生活の質に影響を与える機能制限を引き起こす。細胞治療は広く研究されており、予備的な研究では有益な効果が示されています。細胞治療は、栄養因子の放出、血管新生、抗炎症、タンパク質合成を誘導し、微小細胞レベルでの修復過程を助けます。この5年間の縦断的研究では、65人のLGMD患者の自然経過に対する自己骨髄単核細胞の効果を研究している。機能的自立度測定と手技による筋力検査では、細胞移植後に統計的に有意な改善が認められた。本試験の重要な所見は、患者の病状進行にプラトー期が存在することを示したことであった。有害事象は認められなかった。自己骨髄単核細胞は、LGMDの進行を抑制し、機能的転帰を改善するための新規かつ安全で効果的な治療法であると考えられる。さらなる無作為化比較試験が必要である。

Limb girdle muscular dystrophy (LGMD), a group of progressive degenerative disorders, causes functional limitation affecting the quality of life. Cell therapy is being widely explored and preliminary studies have shown beneficial effects. Cell therapy induces trophic-factors release, angiogenesis, anti-inflammation, and protein synthesis, which helps in the reparative process at the microcellular level. In this 5-year longitudinal study, the effect of autologous bone marrow mononuclear cells is studied on the natural course of 65 patients with LGMD. Functional Independence Measure and manual muscle testing showed statistically significant improvement, post-cell transplantation. The key finding of this study was demonstration of a plateau phase in the disease progression of the patients. No adverse events were noted. Autologous bone marrow mononuclear cells may be a novel, safe, and effective treatment approach to control the rate of progression of LGMD, thus improving the functional outcomes. Further randomized controlled trials are required.

© 2015 Sharma et al.