在来肝を有するα-1-アントリプシン欠乏症の若年患者の縦断的転帰から、新生児のコレスタシスは将来の門脈圧亢進の不良な予測因子であることが明らかになった

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J. Pediatr..2020 Jul;S0022-3476(20)30874-X. doi: 10.1016/j.jpeds.2020.07.031.Epub 2020-07-11.

在来肝を有するα-1-アントリプシン欠乏症の若年患者の縦断的転帰から、新生児のコレスタシスは将来の門脈圧亢進の不良な予測因子であることが明らかになった

Longitudinal Outcomes in Young Patients with Alpha-1-Antitrypsin Deficiency with Native Liver Reveal that Neonatal Cholestasis is a Poor Predictor of Future Portal Hypertension.

Jeffrey Teckman
Philip Rosenthal
Kieran Hawthorne
Cathie Spino
Lee M Bass
Karen F Murray
Nanda Kerkar
John C Magee
Saul Karpen
James E Heubi
Jean P Molleston
Robert H Squires
Binita M Kamath
Stephen L Guthery
Kathleen M Loomes
Averell H Sherker
Ronald J Sokol

PMID: 32663593 DOI: 10.1016/j.jpeds.2020.07.031.

抄録

目的:

α-1-アンチトリプシン（AAT）欠乏症を有する北米の青少年における門脈高血圧、肝移植、および死亡の予測因子を同定し、他の地域のAAT欠乏症患者と比較すること。

OBJECTIVES: To identify predictors of portal hypertension, liver transplantation, and death in North American youth with alpha-1-antitrypsin (AAT) deficiency, and compare with AAT deficiency patients elsewhere.

研究デザイン:

Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN) Longitudinal Observational Study of Genetic Causes of Intrahepatic Cholestasis (LOGIC)は、2007年11月以降に米国とカナダの17の三次医療センターで受診した0～25歳のPIZZおよびPISZ対象者を対象に、AAT欠損症を含む小児の胆汁性肝疾患を対象としたプロスペクティブなコホート研究である。標準的なベースラインと年1回のフォローアップ訪問のデータは、医療記録、病歴、身体検査、検査項目から記録された。門脈圧亢進症の参加者は、収集されたデータに基づいて同定された。

STUDY DESIGN: The Childhood Liver Disease Research Network (ChiLDReN) Longitudinal Observational Study of Genetic Causes of Intrahepatic Cholestasis (LOGIC) is a prospective, cohort study of pediatric cholestatic liver diseases, including AAT deficiency, enrolling PIZZ and PISZ subjects 0-25 years of age seen since November 2007 at 17 tertiary care centers in the US and Canada. Data from standard-of-care baseline and annual follow-up visits were recorded from medical records, history, physical examination, and laboratory studies. Participants with portal hypertension were identified based on data collected.

結果:

在来肝の 350 例（男性 60％）が登録された；278 例（79％）が門脈圧亢進なしでコホートに入った；18 例が追跡調査中に門脈圧亢進を発症した。30人の参加者が肝移植を必要とした；2人が1077人年の追跡期間中に死亡した。新生児性コレスタシスが先行していた参加者と先行していなかった参加者では、研究期間中に移植または死亡に至るまでの進行率（12％ vs. 7％、p=0.09）、門脈圧亢進の発生率（28％ vs. 21％、p=0.16）に差はなかった；門脈圧亢進に至る新生児性コレスタシスのハザード比はP=0.04であった。門脈圧亢進症の発症は、身長Zスコアの低下と関連していた。

RESULTS: 350 participants (60% male) with native liver enrolled; 278 (79%) entered the cohort without portal hypertension; 18 developed portal hypertension during follow-up. Thirty participants required liver transplantation; two died during 1077 person-years of follow-up. There was no difference in participants with or without preceding neonatal cholestasis progressing to transplantation or death during the study (12% vs. 7%, p=0.09), or in experiencing portal hypertension (28% vs. 21%, p=0.16); hazard ratio for neonatal cholestasis leading to portal hypertension was P = .04. Development of portal hypertension was associated with reduced height Z-score.

結論:

AAT欠乏症の青年期の門脈高血圧は成長措置に影響を与える。肝移植への進行は遅く、死亡はまれであるが、合併症や重篤な肝疾患の進行のリスクは小児期を通じて持続する。新生児のコレスタシスの既往歴は、重篤な疾患の弱い予測因子である。

CONCLUSIONS: Portal hypertension in youth with AAT deficiency impacts growth measures. Progression to liver transplantation is slow, death is rare, but the risk of complications and severe liver disease progression persists throughout childhood. A history of neonatal cholestasis is a weak predictor of severe disease.