Waldenström マクログロブリン血症に対する自己および同種造血細胞移植の有効性。A Systematic Review and Meta-analysis

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Clin Lymphoma Myeloma Leuk.2020 Jun;S2152-2650(20)30267-6. doi: 10.1016/j.clml.2020.05.021.Epub 2020-06-02.

Waldenström マクログロブリン血症に対する自己および同種造血細胞移植の有効性。A Systematic Review and Meta-analysis

Efficacy of Autologous and Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation in Waldenström Macroglobulinemia: A Systematic Review and Meta-analysis.

Ricardo D Parrondo
Tea Reljic
Madiha Iqbal
Ernesto Ayala
Han W Tun
Mohamed A Kharfan-Dabaja
Ambuj Kumar
Hemant S Murthy

PMID: 32616401 DOI: 10.1016/j.clml.2020.05.021.

抄録

序論:

Waldenström macroglobululinemia（WM）はIgM産生性のリンパ増殖性疾患であり、依然として不治の病である。高リスクの患者では全生存期間（OS）は3年未満である。無作為化比較試験が行われていないにもかかわらず、自己血球移植（AHCT）と同種血球移植（アロHCT）の両方がWMの治療に処方されている。

INTRODUCTION: Waldenström macroglobulinemia (WM) is an IgM-producing lymphoproliferative disorder that remains incurable. Patients with high-risk disease have an overall survival (OS) of less than 3 years. Both autologous (AHCT) and allogeneic (allo-HCT) hematopoietic cell transplantation (HCT) are prescribed for treatment of WM despite a lack of randomized controlled studies.

材料と方法:

2019年9月10日にPubMed/MedlineとEMBASEを用いて包括的な文献検索を行いました。メリットと弊害に関連する臨床転帰に関するデータは、3人の著者が独自に抽出した。このシステマティックレビュー/メタ解析には、15件の研究（AHCT 8件[n=278人]、allo-HCT 7件[n=311人]）が含まれていました。

MATERIALS AND METHODS: We performed a comprehensive literature search using PubMed/Medline and EMBASE on September 10, 2019. Data on clinical outcomes related to benefits and harms was extracted independently by 3 authors. Fifteen studies (8 AHCT [n = 278 patients], 7 allo-HCT [n = 311 patients]) were included in this systematic review/meta-analysis.

結果:

AHCT後のプールされたOS、無増悪生存率（PFS）、非再発死亡率（NRM）は、それぞれ76％（95％信頼区間[CI]、65％～86％）、55％（95％CI、42％～68％）、4％（95％CI、1％～7％）であった。プールされたOS、PFS、および移植後のNRM率は、それぞれ57％（95％CI、50～65％）、49％（95％CI、42～56％）、29％（95％CI、23～34％）であった。OSおよびPFS率は3～5年で報告され、NRMはほとんどの研究で1年で報告された。AHCT後のプールドORR（100日目時点）は85％（95％CI、72％～94％）、alo-HCT後のプールドORRは81％（95％CI、69％～91％）であった。プールされた完全奏効率はAHCT後が22％（95％CI、17％～28％）、alo-HCT後が26％（95％CI、7％～50％）であった。再燃率はAHCT後が42％（95％CI、30％-55％）、alo-HCT後が23％（95％CI、18％-28％）であった。

RESULTS: Pooled OS, progression-free survival (PFS), and nonrelapse mortality (NRM) rates post AHCT were 76% (95% confidence interval [CI], 65%-86%), 55% (95% CI, 42%-68%), and 4% (95% CI, 1%-7%), respectively. Pooled OS, PFS, and NRM rates post allografting were 57% (95% CI, 50%-65%), 49% (95% CI, 42%-56%), and 29% (95% CI, 23%-34%), respectively. OS and PFS rates were reported at 3 to 5 years, and NRM was reported at 1 year in most studies. Pooled ORR (at day 100) post AHCT and allo-HCT were 85% (95% CI, 72%-94%) and 81% (95% CI, 69%-91%), respectively. Pooled complete response rates post AHCT and allo-HCT were 22% (95% CI, 17%-28%) and 26% (95% CI, 7%-50%), respectively. Relapse rates post AHCT and allo-HCT were 42% (95% CI, 30%-55%) and 23% (95% CI, 18%-28%), respectively.

結論:

その結果、AHCTとallo-HCTの両方がWMの治療に有効であることが示された。再発率はAHCTと比較してalo-HCTの方が2倍低いが、NRMは7倍高かった。WMにおける移植の役割は、新規薬剤の時代に対応する必要がある。

CONCLUSIONS: Our results show that both AHCT and allo-HCT are effective in the treatment of WM. A 2-fold lower relapse rate but a 7-fold higher NRM was noted for allo-HCT compared with AHCT. The role of transplant in WM needs to be addressed in the era of novel agents.