小児の再発・難治性急性リンパ性白血病に対するチサゲングルセルと従来の標準治療との比較

Tisagenlecleucel versus historical standard therapies for pediatric relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia.

• Qiufei Ma
• Jie Zhang
• Elliott O'Brien
• Amber L Martin
• Andrea Chassot Agostinho

抄録

再発・難治性急性リンパ性白血病（ALL）の小児および若年成人患者を対象に、チサゲングルセルと標準治療（SOC）の単群試験の転帰を比較した。 解析対象は、チサゲンクレルーセル試験1件、ブリナツモマブ試験1件、クロファラビン単剤療法1件、クロファラビン併用療法3件、その他の救済化学療法2件であった。マッチング調整した間接比較分析を行った。 ベースラインの特徴を調整した後、tisagenlecleucelはブリナツモマブと比較して有意に全生存期間を延長した（ハザード比[95％CI]、0.32[0.16-0.64]、0.32[0.16-0.64]、0.32[0.16-0.64]）。32［0.16～0.64］）、クロファラビン単剤療法（0.24［0.13～0.42］）、クロファラビン併用レジメン（0.26［0.15～0.45］）、サルベージ療法2剤（0.15［0.09～0.25］、0.27［0.15～0.49］）と比較して有意な全生存期間の延長が認められた。 解析の結果、チサゲングルセルはすべてのSOCレジメンと比較して、実質的に大きな生存率の改善と関連していることが示された。

We compared outcomes from a single-arm study of tisagenlecleucel with standard of care (SOC) regimens in pediatric and young adult patients with relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia (ALL). The analysis included one tisagenlecleucel study, one blinatumomab study, one clofarabine monotherapy study, three studies of clofarabine combination regimens and two studies of other salvage chemotherapy. Matching-adjusted indirect comparison analyses were conducted. After adjusting for baseline characteristics, tisagenlecleucel was associated with significantly prolonged overall survival compared with blinatumomab (hazard ratio [95% CI], 0.32 [0.16-0.64]); clofarabine monotherapy (0.24 [0.13-0.42]); clofarabine combination regimens (0.26 [0.15-0.45]); two salvage therapies (0.15 [0.09-0.25] and 0.27 [0.15-0.49]). The analysis demonstrated tisagenlecleucel was associated with substantially greater survival benefit versus all SOC regimens.