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発作性夜行性ヘモグロビン尿症の成人患者におけるエクリズマブと比較したラブリズマブの費用対効果分析
Cost-Utility Analysis of Ravulizumab Compared with Eculizumab in Adult Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria.
PMID: 32519233 DOI: 10.1007/s40273-020-00929-z.
抄録
背景:
発作性夜間ヘモグロビン尿症は、血管内溶血と静脈血栓症を特徴とし、エクリズマブ（補体系阻害薬）で管理できるが、患者は定期的に画期的な溶血を経験する可能性がある。ラブリズマブは、発作性夜間ヘモグロビン尿症の治療薬として新たに承認されたものであり、画期的な溶血のリスクを低減し、健康関連の生活の質を向上させ、治療費を削減する可能性がある。
BACKGROUND: Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, characterized by intravascular hemolysis and venous thrombosis, can be managed with eculizumab, an inhibitor of the complement system; however, patients may periodically experience breakthrough hemolysis. Ravulizumab is a newly approved treatment for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria that may reduce breakthrough hemolysis risk, thus improving health-related quality of life and reducing treatment costs.
目的:
本試験の目的は、発作性夜間ヘモグロビン尿症の成人患者を対象に、ラブリズマブとエクリズマブによる治療の費用とベネフィットを、米国の支払者の観点から比較することである。
OBJECTIVE: The objective of this study was to compare the costs and benefit of treatment with ravulizumab vs eculizumab in adult patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, from a US payer perspective.
方法:
費用便益分析は、臨床の専門家によるセミマルコフモデルを用いて実施された。生涯コストとベネフィット（質調整後寿命年）（いずれも年率3％で割り引いた値）、および費用対効果の増分比を生涯の地平線上で推定した。結果は、治療を受けた集団全体とエクリズマブ治療歴のあるサブグループについて報告されています。シナリオ分析では、破過溶血の発生率と輸血の必要性、破過溶血に対応して使用されるエクリズマブ投与量の調整のばらつきについて、治療法間での非劣性を仮定することを特徴としている。
METHODS: A cost-utility analysis was conducted using a semi-Markov model, informed by clinical experts. Lifetime costs and benefit (quality-adjusted life-years) (both discounted at 3% per annum) and incremental cost-effectiveness ratios were estimated, over a lifetime horizon. Results are reported for an entire treated population and subgroups of eculizumab treatment history. Scenario analyses were characterized by assumptions of non-inferiority between treatments, in terms of breakthrough hemolysis incidence and blood transfusion requirements, and of variations in eculizumab dosing adjustments used in response to breakthrough hemolysis.
結果:
集団全体を対象としたベースケース解析では、ラブリズマブとエクリズマブの比較で、健康関連のQOL（QOL調整後生涯年利得1.67）にプラスの影響があり、コストは1,673,465ドルと低かった。この結果、費用対効果の増分比はマイナスとなりました（-1,000,818ドル、質調整後ライフアゲインあたりのコスト削減を示しています）。また、すべてのコホートおよびシナリオ分析において、健康関連のQOLの改善と費用節約が観察された。
RESULTS: In the base-case analysis for the overall population, there was a positive impact on health-related quality of life (quality-adjusted life-year gain of 1.67) and costs were lower (- $1,673,465), for ravulizumab vs eculizumab. This led to a negative incremental cost-effectiveness ratio (- $1,000,818, indicating cost savings per quality-adjusted life-year gained). Health-related quality-of-life improvement and cost savings were also observed in all cohorts and scenario analyses.
結論:
発作性夜間ヘモグロビン尿症の成人において、ラブリズマブはエクリズマブと比較して、健康関連のQOLの改善と関連しており、米国の支払者の観点から大幅なコスト削減を提供している。
CONCLUSIONS: In adults with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, ravulizumab is associated with improved health-related quality of life and provides a large cost saving from the perspective of a US payer, when compared with eculizumab.