RNA療法。現状と将来の可能性

RNA Therapy: Current Status and Future Potential.

• Young-Kook Kim

抄録

近年の研究により、ノンコーディングRNAを含む多様なRNAとその細胞内での様々な作用機序が明らかになってきました。これらのRNAは様々な細胞内経路を制御しており、ヒトの疾患治療の重要なターゲットとなることが期待されています。このようなRNAを用いた治療法は、その広範な機能研究とともに、近年飛躍的に発展しています。長年の研究と様々な試行錯誤を経て、アンチセンスRNAやsmall interfering RNAをベースとした薬剤が開発され、現在では臨床で使用されています。また、RNAアプタマーやメッセンジャーRNAをベースにした薬剤の開発も活発に行われています。これらのRNAをベースとした薬剤の開発とともに、RNA薬剤を効率的に細胞内に輸送するための多様な戦略が開発されています。RNA治療は、細胞内のすべての遺伝子を標的とすることができるなど、既存の低分子やモノクローナル抗体を用いた治療法に比べて多くの利点がある。本総説では、RNA療法の歴史を紹介するとともに、RNA療法の基本的な考え方や、市販または臨床試験中のRNA製剤について解説する。また、RNA療法の将来性についても言及する。

Recent studies identified diverse RNAs including noncoding RNAs and their various action mechanisms in the cells. These RNAs regulate a variety of cellular pathways and are therefore expected to be important targets for the treatment of human diseases. Along with their extensive functional studies, RNA-based therapeutic techniques have developed considerably in recent years. After years of research and various trial and error, antisense RNAs and small interfering RNAs-based drugs have been developed and are now being used in the clinic. In addition, active research is ongoing to develop drugs based on RNA aptamer and messenger RNA. Along with the development of these RNA-based drugs, diverse strategies have been developed to transport RNA drugs into the cells efficiently. RNA therapy has many advantages over existing small molecule or monoclonal antibody-based therapies, including its potential to target all genes in the cells. This review will introduce the history of RNA therapy, and explain the basic concepts of RNA therapy and RNA-based drugs on the market or clinical trials. In addition, the future potential of RNA therapy will be discussed.

© Chonnam Medical Journal, 2020.