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小児肥大型心筋症における突然死のリスク予測モデルの開発（HCMリスクキッズ）
Development of a Novel Risk Prediction Model for Sudden Cardiac Death in Childhood Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM Risk-Kids).
PMID: 31411652 PMCID: PMC6694401. DOI: 10.1001/jamacardio.2019.2861.
抄録
重要性:
心臓突然死（SCD）は小児肥大型心筋症（HCM）で最も一般的な死亡様式であるが、最もリスクの高い患者を同定するための有効なアルゴリズムは存在しない。
Importance: Sudden cardiac death (SCD) is the most common mode of death in childhood hypertrophic cardiomyopathy (HCM), but there is no validated algorithm to identify those at highest risk.
目的:
個別化されたリスク推定値を提供するSCDリスク予測モデルを開発し、検証する。
Objective: To develop and validate an SCD risk prediction model that provides individualized risk estimates.
デザイン、設定、および参加者:
16 歳以下の HCM 患者を連続評価した 1024 例のレトロスペクティブ多施設縦断コホート研究から予後モデルを作成した。研究は 1970 年 1 月 1 日から 2017 年 12 月 31 日まで実施された。
Design, Setting, and Participants: A prognostic model was developed from a retrospective, multicenter, longitudinal cohort study of 1024 consecutively evaluated patients aged 16 years or younger with HCM. The study was conducted from January 1, 1970, to December 31, 2017.
エクスポージャー:
モデルは、文献から同定された事前に選択された予測変数（原因不明の失神、最大左室壁厚、左心房径、左室流出路勾配、非持続性心室頻拍）を用いて開発され、ブートストラップを用いて内部的に検証された。
Exposures: The model was developed using preselected predictor variables (unexplained syncope, maximal left-ventricular wall thickness, left atrial diameter, left-ventricular outflow tract gradient, and nonsustained ventricular tachycardia) identified from the literature and internally validated using bootstrapping.
主な成果と対策:
SCDまたはそれに相当するイベント（心停止の中止、適切な植え込み型除細動器治療、または血行動態の悪化を伴う持続性心室頻拍）の複合転帰。
Main Outcomes and Measures: A composite outcome of SCD or an equivalent event (aborted cardiac arrest, appropriate implantable cardioverter defibrillator therapy, or sustained ventricular tachycardia associated with hemodynamic compromise).
結果:
本研究に含まれた1024人の患者のうち、699人が男児（68.3％）であり、平均年齢（四分位間距離[IQR]）は11歳（7～14歳）であった。追跡期間中央値5.3年（IQR、2.6～8.3；全患者年、5984人）の間に、89人（8.7％）の患者が突然死するか、またはそれに相当するイベントが発生した（年間イベント率、1.49；95％CI、1.15～1.92）。SCDのリスクを予測するために、あらかじめ選択された変数を用いて小児モデルを開発した。5年後のリスクを予測するモデルの能力が検証された；C統計量は0.69（95％CI、0.66-0.72）、校正勾配は0.98（95％CI、0.59-1.38）であった。5年後のSCDリスクが6％以上の患者に植え込み型除細動器を10台植え込むごとに、1人の患者が5年後にSCDから救われる可能性がある。
Results: Of the 1024 patients included in the study, 699 were boys (68.3%); mean (interquartile range [IQR]) age was 11 (7-14) years. Over a median follow-up of 5.3 years (IQR, 2.6-8.3; total patient years, 5984), 89 patients (8.7%) died suddenly or had an equivalent event (annual event rate, 1.49; 95% CI, 1.15-1.92). The pediatric model was developed using preselected variables to predict the risk of SCD. The model's ability to predict risk at 5 years was validated; the C statistic was 0.69 (95% CI, 0.66-0.72), and the calibration slope was 0.98 (95% CI, 0.59-1.38). For every 10 implantable cardioverter defibrillators implanted in patients with 6% or more of a 5-year SCD risk, 1 patient may potentially be saved from SCD at 5 years.
結論と関連性:
小児 HCM における SCD のリスク層別化モデルは、臨床的な危険因子を用いて 5 年後のリスクを個別に推定できる可能性がある。多様な患者集団におけるこのモデルの予測の正確性を実証するためには、外部の検証研究が必要である。
Conclusions and Relevance: This new, validated risk stratification model for SCD in childhood HCM may provide individualized estimates of risk at 5 years using readily obtained clinical risk factors. External validation studies are required to demonstrate the accuracy of this model's predictions in diverse patient populations.