ラテンアメリカにおけるファブリー病患者の酵素補充療法におけるアガルシダーゼβからアガルシダーゼαへの切り替えについて

Switch from agalsidase beta to agalsidase alfa in the enzyme replacement therapy of patients with Fabry disease in Latin America.

• Diego Ripeau
• Hernán Amartino
• Martín Cedrolla
• Luis Urtiaga
• Bella Urdaneta
• Marilis Cano
• Rita Valdez
• Norberto Antongiovanni
• Francisca Masllorens

抄録

現在、ファブリー病の酵素補充療法は2種類ありますが、治療法を切り替えることによる有効性や安全性に関する情報はほとんどありません。2009年から2012年にかけて、アガルシダーゼβが世界的に不足していたため、この酵素を使用していた患者はアガルシダーゼαに切り替えられた。本研究では、アルゼンチン（30名）とベネズエラ（3名）のファブリー患者を対象に、アルガリダーゼβからアガルシダーゼアルファに治療法を切り替えた2年間の有効性と安全性を評価したレトロスペクティブな観察研究である。33名の患者が切り替え後の24カ月間の追跡調査を完了した（年齢32.4±2.0歳、範囲10.0～55.9歳、男女比23：10）。腎機能の指標である推定糸球体濾過量は、切り替え後2年間、末期腎不全のない31名の患者でほぼ変化がなく、尿蛋白排泄量も安定していた。心機能の指標である左心室質量指数、心室間隔、左心室後壁は、33名の患者でベースラインからの有意な変化は見られなかった。生活の質、痛み、疾患の重症度のスコアは、24ヵ月後にもほとんど変化がなく、アガルシダーゼアルファの忍容性はおおむね良好であった。以上の結果から、アガルシダーゼベータからアガルシダーゼアルファに変更しても、少なくとも2年間は、腎機能や心機能、QOL、疼痛、疾患重症度スコアなどで測定される有効性、安全性に有意な変化はないことが示された。

There are currently two available enzyme replacement therapies for Fabry disease and little information regarding efficacy and safety of switching therapies. Between 2009 and 2012 there was a worldwide shortage of agalsidase beta and patients on that enzyme were switched to agalsidase alfa. This retrospective observational study assessed a 2-year period of efficacy and safety in a population of Fabry patients, in Argentina (30 patients) and Venezuela (3 patients), who switched therapies from algasidase beta to agalsidase alfa. Thirty-three patients completed 24-months follow-up after the switch (age 32.4 ± 2.0, range 10.0-55.9 years; male: female 23:10). Measures of renal function such as estimated glomerular filtration rate remained almost unchanged in 31 patients without end stage renal disease over the 2 years after switching and urine protein excretion continued stable. Cardiac functional parameters: left ventricular mass index, interventricular septum, left ventricular posterior wall showed no significant change from baseline in the 33 patients. Quality of life, pain and disease severity scores were mostly unchanged after 24-months and agalsidase alfa was generally well tolerated. Our findings showed there is no significant change in the efficacy measured through the renal or cardiac function, quality of life, pain, disease severity scoring and safety for at least 2 years after switching from agalsidase beta to agalsidase alfa.