アガルシダーゼβからアガルシダーゼαに変更されたファブリー病患者の臨床経過

Clinical course of patients with Fabry disease who were switched from agalsidase-β to agalsidase-α.

• Kazuya Tsuboi
• Hiroshi Yamamoto

抄録

背景:

2009年から2012年にかけて、ファブリー病治療用のアガルシダーゼβが世界的に不足していた。そのため，別の酵素補充療法への切り替えを含めた代替治療が必要となった。

BACKGROUND: Between 2009 and 2012, there was a worldwide shortage of agalsidase-β for the treatment of Fabry disease. Therefore, alternative treatments were needed, including switching to a different enzyme-replacement therapy.

目的:

ファブリー病患者11名を対象に，アガルシダーゼ-β（1.0mg/kg隔週投与）からアガルシダーゼ-α（0.2mg/kg隔週投与）への切り替えの効果を評価する継続観察研究である。

PURPOSE: This is an ongoing observational study assessing the effects of switching from agalsidase-β (1.0 mg/kg every other week) to agalsidase-α (0.2 mg/kg every other week) in 11 patients with Fabry disease.

方法は以下の通り。:

切り替え前の2年間と切り替え後の3年間、計5年間の臨床データを収集した。

METHODS: Clinical data were collected for 5 years-2 years before switching and 3 years after switching.

結果:

推定糸球体濾過量などの腎機能指標は、アガルシダーゼαへの切り替え後3年間は安定していた。また、アガルシダーゼ-αへの切り替え後12カ月目には、男女ともに心筋量の改善が認められ、36カ月間の追跡調査でもその効果は維持された。酵素補充療法への切り替えの前後で、患者が経験した痛みの程度に有意な差はなく、QOL（生活の質）の指標にも差はなかった。アガルシダーゼ-αの忍容性はおおむね良好であり，アレルギーや抗体を発現した患者はいなかった。

RESULTS: Measures of renal function such as estimated glomerular filtration rate remained stable during the 3 years after switching to agalsidase-α. Improvements in cardiac mass were recorded in both male and female patients 12 months after switching to agalsidase-α, and the benefit was maintained during 36 months of follow-up. There was no significant difference in the severity of pain experienced by patients before and after switching enzyme-replacement therapy, and no difference in quality-of-life parameters. Agalsidase-α was generally well tolerated, and no patients experienced allergy or developed antibodies to agalsidase-α.

結論:

今回の観察研究では、アガルシダーゼ-βからアガルシダーゼ-αへの切り替えは、承認された用量であれば、有効性を損なうことなく、安全性が確認されました。また、アガルシダーゼ-βを投与されている患者に輸液関連のアレルギー反応が生じた場合、アガルシダーゼ-αへの切り替えが有効な選択肢となり得ることが示唆された。

CONCLUSION: This observational study supports the safety of switching from agalsidase-β to agalsidase-α at the approved doses, with no loss of efficacy. It also suggests that if an infusion-related allergic reaction occurs in a patient receiving agalsidase-β, switching to agalsidase-α may be a viable option.