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全身性硬化症による間質性肺疾患患者におけるポマリドマイドの投与。A Phase II、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験
Pomalidomide in Patients with Interstitial Lung Disease due to Systemic Sclerosis: A Phase II, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Parallel-group Study.
PMID: 29093152 DOI: 10.3899/jrheum.161040.
抄録
目的:
全身性硬化症（SSc）による間質性肺疾患患者を対象に、52 週間の治療期間を通じたポマリドマイド（POM）の強制バイタル容量（FVC）、修正ロドナン・スキンスコア（mRSS）、胃腸（GI）症状に対する安全性と有効性を評価すること。
OBJECTIVE: To evaluate the safety and efficacy of pomalidomide (POM) on forced vital capacity (FVC), modified Rodnan skin score (mRSS), and gastrointestinal (GI) symptomatology over 52 weeks of treatment in patients with interstitial lung disease due to systemic sclerosis (SSc).
方法:
SScと診断された成人患者23人が、POM：プラセボ（PBO）に1対1で無作為に割り付けられた。
METHODS: Twenty-three adult patients diagnosed with SSc were randomized 1:1 POM:placebo (PBO).
結果:
52週目のベースラインからの平均変化量は、予測FVC%-5.2および-2.8、mRSS-2.7および-3.7、UCLA強皮症臨床試験コンソーシアム胃腸苞（SCTC GIT 2.0）スコア0.1および0.0であり、それぞれPOMおよびPBOとの比較であった。52週目の時点では、これら3つの主要評価項目のいずれにおいても統計的有意差は認められなかった。
RESULTS: Mean change at Week 52 from baseline in predicted FVC% -5.2 and -2.8; mRSS -2.7 and -3.7; and UCLA Scleroderma Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract (SCTC GIT 2.0) score 0.1 and 0.0, with POM and PBO, respectively. Statistical significance was not achieved for any of these 3 primary endpoints at 52 weeks.
結論:
募集に問題があったため、被験者の登録は早期に中止されました。中間解析では、本試験は52週目の主要エンドポイントを満たしていませんでした。そのため、全相の試験を中止することが決定されました。POMの忍容性は概ね良好で、有害事象プロファイルは他の疾患におけるPOMの既知の安全性および忍容性プロファイルと一致していました。有意義な結論を出すために登録された被験者が少なすぎたため、試験結果は肯定的でも否定的でもありませんでした。臨床試験番号。NCT01559129。
CONCLUSION: Because of recruitment challenges, subject enrollment was discontinued early. In an interim analysis, the study did not meet its Week 52 primary endpoints. Therefore, a decision was made to terminate all study phases. POM was generally well tolerated, with an adverse event profile consistent with the known safety and tolerability profile of POM in other diseases. Study results were neither positive nor negative because too few subjects were enrolled to make meaningful conclusions. Clinical Trials number: NCT01559129.